O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce a urmat un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, a fost tratată cu terapia cu celule CAR-T, o abordare inovatoare care a demonstrat rezultate remarcabile în lupta cu afecțiunile autoimune. Anterior, femeia necesita transfuzii zilnice de sânge pentru a-și controla problemele de sănătate.
nn
Afecțiunile de care suferea includ anemia hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar atacă globulele roșii, sindromul antifosfolipidic (APLAS), care favorizează formarea cheagurilor de sânge, și trombocitopenia imună (ITP), o afecțiune ce afectează trombocitele, elemente esențiale pentru coagularea sângelui. Combinația acestor boli o obliga să facă transfuzii zilnice și să urmeze tratamente continue.
nn
Cum a funcționat terapia CAR-T?
Terapia cu celule CAR-T presupune prelevarea unor celule ale sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a deveni mai eficiente în identificarea și distrugerea unei ținte specifice, și reintroducerea lor în organism. În cazul pacientei din Germania, cercetătorii au extras celulele T ale acesteia și le-au modificat pentru a ținti o proteină specifică, numită CD19, prezentă pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor care atacau propriul corp al pacientei.
nn
La doar câteva săptămâni după tratament, simptomele pacientei s-au ameliorat semnificativ. La nici o lună de la intervenție, nu mai avea nevoie de transfuzii. „Tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală”, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania).
nn
Evoluția pacientei și perspective viitoare
După o singură administrare de celule CAR-T, starea pacientei s-a îmbunătățit rapid. La 25 de zile de la tratament, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut. După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce însemna că nu mai atacau celulele sănătoase.
nn
Pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor. Nu au fost observate efecte adverse semnificative. Deși unele valori biologice rămân ușor modificate, cercetătorii consideră că acestea pot fi consecința tratamentelor anterioare.
nn
Implicații pentru tratamentul bolilor autoimune
Rezultatele, deși obținute pe un singur caz, sunt extrem de promițătoare. Cercetătorii subliniază necesitatea unor studii clinice mai ample pentru confirmarea acestor rezultate. „Credem că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Dacă intervenim mai devreme, am putea opri evoluția bolii, preveni afectarea organelor și reda pacienților viața normală”, a explicat Muller. Studiul a fost publicat în revista Med.
